Avant de pouvoir être prescrit par un médecin, un médicament fait l’objet de recherche et de vérification. Il doit effectuer tout un parcours dont l’objectif est de protéger le patient et de lui garantir un résultat satisfaisant lorsque le traitement lui sera prescrit .

Selon une méthodologie bien établie, et adoptée sur le plan international, qui doit être entourée, tout au long des procédures, de :

    • Transparence
    • Sécurité
    • Qualité

Après qu'un produit, ou une méthode ait été testé en laboratoire, on procède par étapes :

On étudie sa tolérance, puis on établi :

    • les doses,
    • les modalités d’administration (injection, perfusion, durée de la perfusion, rythme, etc.),
    • les inconvénients et donc les contre-indications éventuelles du produit.

C’est pourquoi, un médicament en «phase I» ne sera administré qu’en augmentant très progressivement les doses en fonction des réactions des patients et en commençant par de toutes petites doses, pour les augmenter progressivement. Conjointement, est étudiée la façon dont le produit est absorbé, éliminé, ainsi que son action sur la maladie elle-même.
Dans le domaine de la cancérologie, les essais de phase 1 peuvent être proposés à des patients pour lesquels on est certain qu’aucun autre traitement actif n’est disponible.

Ces conditions «de faisabilité» ainsi déterminées, la phase suivante consiste à évaluer l’efficacité de la méthode sur l’évolution de la maladie.
Ce sont les «essais phase II» : ils portent sur des malades dont les conditions répondent aux indications prévues, et en nombre suffisant pour que
les résultats observés soient significatifs et donnent assez d’espoir pour décider de conduire une phase III. La collaboration de statisticiens
est donc souhaitable.

Lorsqu’un traitement a pu ainsi apporter des bénéfices confirmés, il reste à le situer par rapport aux méthodes de référence habituellement prescrites. Laquelle est la plus efficace, la mieux tolérée ? Cette comparaison ne peut être effectuée de façon valable que si les conditions dans lesquelles les deux traitements sont administrés sont similaires et donc parfaitement comparables. C’est pourquoi, il convient d’éliminer le facteur subjectif qu’induirait un choix délibéré, seul le hasard remplit ces conditions, d’où l’expression trop souvent employée « d’essai randomisé »
(random est le terme anglais qui signifie «hasard»).

Un essai randomisé signifie donc que pour déterminer si les patients inclus seront dans le groupe «nouvelle molécule» ou le groupe «traitement standard», on procédera à un tirage au sort. Ce sont les «essais phase III».

Si le «tirage au sort» peut paraître a priori non éthique, il faut comprendre que c’est, au contraire, la seule façon de savoir dans quelle mesure un nouveau traitement, dont l’efficacité est présumée, mais non prouvée, est réellement supérieur au traitement standard.
Tout au long du déroulement des essais, sont prévues des réunions d’évaluation et des contrôles par une Commission d’experts
afin de s’assurer aussi bien de la qualité que de la sécurité des patients, l’essai pouvant être soit modifié soit arrêté si cette Commission le jugeait utile.

Les «essais phase IV» consistent à suivre la pharmacovigilance, c’est-à -dire la déclaration de tout signe anormal inattendu » à l’administration d’un produit médicamenteux.

Sont concernés tous les médicaments ayant suivi les 3 phases suivantes, et donc passés dans l’usage clinique courant après commercialisation. Ils permettent ainsi d’étudier une vaste population qui utilise cette thérapeutique.
L’objectif est de détecter les effets indésirables inattendus ou tardifs, et c’est le rôle de tout médecin traitant de les signaler.
Afin de faciliter les échanges d’information, la pharmacovigilance est organisée en un réseau de 31 centres régionaux et coordonnée par une Agence nationale : l’AFSSAPS (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé).